4月11日，徐州醫科大學細胞治療藥物產業學院鄭駿年教授、施明教授團隊與徐醫附院神經內科崔桂云主任團隊合作，在神經病學領域國際知名期刊《Journal of Neurology》發表“Bispecific BCMA/CD19 targeted CAR T cell therapy forces sustained disappearance of symptoms and anti-acetylcholine receptor antibodies in refractory myasthenia gravis: a case report”研究結果，即自主研發的雙特異性CAR-T細胞成功治療重癥肌無力患者。徐醫附院神經內科張勇主任為論文第一作者，徐醫附院碩士研究生張周傲（共一作者），徐州醫科大學曹江教授、劉丹、王剛、李慧忠副教授為該項目作出重要貢獻。
重癥肌無力是自身免疫紊亂引起的神經-肌肉接頭處傳遞功能障礙，目前尚無有效的徹底治愈手段，患者的生命健康受到嚴重影響，無法正常生活。2023年7月，團隊應用自主研發的雙特異性CAR-T細胞治療了一位經多線治療后，病情反復發作進展的難治性重癥肌無力患者（男，65歲）。接受治療后，該患者四肢的無力和呼吸困難都得到顯著改善，直至肌無力癥狀完全消失，并逐漸停用了糖皮質激素、他克莫司和溴吡斯的明，成功實現了完全停藥狀態，且患者體內的致病性抗乙酰膽堿受體抗體，在接受治療后持續下降至陰性，截至發稿前仍處于未檢出狀態。這是國際上首次報道的接受雙靶點CAR-T細胞（同時靶向CD19和BCMA）治療并獲得確切療效的難治性重癥肌無力患者，為自身免疫性疾病臨床治療提供了創新思路。
鄭駿年教授介紹，CAR-T細胞由治療腫瘤擴展到治療自身免疫性疾病，將可能為人類重大疾病的治療帶來突破，團隊將持續加強應用基礎研究與臨床轉化和產業化的無縫對接，產出更多、更好的成果，服務科技自立自強，造福廣大患者。（作者: 施明）
